MAIL ENVIADO POR: Charcot-Marie-Tooth Association

STAR Pathways: Delivering
the First Treatments for CMT

The CMTA is excited to launch STAR Pathways, a fundraising initiative to deliver the first treatments for CMT. For the first time in history, we have reached major milestones with proven process and have identified the sequential steps to necessary for drug delivery. The CMTA has fostered research by some of the best peripheral nerve researchers and clinicians in the world and has engaged the active interest of several pharmaceutical companies. In addition, the CMTA has collaborated with the National Institutes of Health resulting in successful assay screening, and, more importantly, catapulting the CMTA into the research spotlight worldwide.

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There are seven steps to drug discovery and delivery: 1) building a cellular assay, 2) building a laboratory model, 3) screening the assay for potential compounds, 4) testing the laboratory model for effectiveness, safety, 5) dosage and toxicity screens, 6) phase I human trials, and 7) phase II clinical trials in patients.

The CMTA's STAR Initiative has already delivered the first three steps and is currently engaged in the fourth step for CMT 1A, with promising results. In fact, with the current progress of STAR, the CMTA expects to enter phase II clinical trials for CMT 1A within three years. Protocols and partnerships are forged to accomplish the same success for CMT 2A, 2E and X. We are proud of our progress and hopeful that in our lifetime, we will begin to see a world without CMT.

As you know, this research takes significant resources. The CMTA has established a budget specifically designed to fund the completion of CMT 1A phase II clinical trials and the first 5 steps of a second and third disease. This budget was built using competitive bids from current and future partners as well as the expertise of industry leaders. Everyone agrees that in order to achieve the success as outlined above, the CMTA will need to commit $25 million to research in the next 24 months.

For further information about each phase, the expected results and the associated costs, please click here to review the STAR Pathways campaign booklet.

And please, click here and give generously to STAR Pathways. Your gift will help end the legacy of CMT that so many families live with.


TRADUCCION:CMTA
Vías de estrellas: Entrega de los primeros tratamientos para CMT

La CMTA se complace en lanzar estrellas caminos, una iniciativa de recaudación de fondos para entregar los primeros tratamientos para CMT. Por primera vez en la historia, han alcanzado importantes hitos con proceso comprobado y ha identificado la secuencia de pasos a necesario para la entrega de drogas. La CMTA ha fomentado la investigación por algunos de los mejores investigadores de nervios periféricos y los médicos en el mundo y ha involucrado el interés activo de varias empresas farmacéuticas. Además, la CMTA ha colaborado con los institutos nacionales de salud, dando por resultado exitoso ensayo de detección y, más importante aún, catapultar la CMTA en el foco de la investigación en todo el mundo.
Hay siete pasos para el descubrimiento de medicamentos y entrega: 1) construir un análisis celular, 2) construir un modelo de laboratorio, 3) el análisis de compuestos potenciales de la detección, 4) prueba el modelo de laboratorio de eficacia, seguridad, dosificación 5) y pantallas de toxicidad, 6) fase I ensayos en humanos y los ensayos clínicos 7) fase II en pacientes.

STAR iniciativa de CMTA ya ha entregado los tres primeros pasos y trabaja actualmente en el cuarto paso para CMT 1A, con resultados prometedores. De hecho, con el progreso actual de estrella, la CMTA espera entrar en ensayos clínicos de fase II para CMT 1A dentro de tres años. Protocolos y asociaciones se forjan para lograr el mismo éxito para CMT 2A y 2E X. Estamos orgullosos de nuestro progreso y esperanza de que en nuestra vida, empezaremos a ver un mundo sin CMT.

Como ustedes saben, esta investigación tiene importantes recursos. La CMTA ha establecido un presupuesto diseñado específicamente para financiar la realización de ensayos clínicos de la CMT 1A fase II y los primero de 5 pasos de una enfermedad de segunda y tercera. Este presupuesto fue construido con ofertas competitivas de socios actuales y futuros, así como la experiencia de los líderes de la industria. Todos están de acuerdo en que para lograr el éxito como se indicó anteriormente, la CMTA tendrá que comprometerse a $25 millones a la investigación en los próximos 24 meses.


Charcot-Marie-Tooth Asociación PO Box 105 Glenolden, PA 19036

FUENTE:

Charcot-Marie-Tooth Association PO Box 105 Glenolden, PA 19036 1-800.606.2682  •  610.499.9264  •  fax: 610.499.9267  •  info@cmtausa.org